WASHINGTON (AP) — Cuando el gobierno del presidente Donald Trump anunció que reutilizaría un viejo medicamento genérico como nuevo tratamiento para el autismo, sorprendió a muchos expertos , incluido el médico que sugirió la idea a los principales funcionarios de salud del país.

El Dr. Richard Frye dijo a The Associated Press que había estado hablando con reguladores federales sobre el desarrollo de su propia versión personalizada del medicamento para niños con autismo , asumiendo que se requeriría más investigación.

"Por eso nos sorprendió un poco que lo aprobaran de entrada sin más estudios ni nada", dijo Frye, un neurólogo infantil radicado en Arizona que tiene un negocio de libros y educación en línea centrado en el tratamiento experimental.

Es otro ejemplo del lanzamiento desordenado del anuncio del lunes de la administración Trump sobre el autismo , que según los críticos ha elevado un fármaco no probado que necesita muchos más estudios antes de ser aprobado como un tratamiento creíble para el complejo trastorno cerebral.

Un portavoz de la administración republicana no respondió inmediatamente a una solicitud de comentarios el miércoles por la mañana.

Los principales grupos de autismo y los investigadores del país se distanciaron rápidamente de la decisión sobre la leucovorina, un derivado de la vitamina B, calificando los estudios que respaldan su uso de "muy débiles" y "muy pequeños".

"No tenemos ninguna evidencia siquiera moderada de que la leucovorina sea un tratamiento efectivo para los síntomas del autismo", dijo David Mandell, psiquiatra de la Universidad de Pensilvania.

Mandell y otros investigadores dicen que la evidencia sugiere que el autismo tiene su raíz principalmente en la genética , con influencia de otros factores, incluida la edad del padre del niño.

Sin embargo, un número cada vez mayor de médicos están recetando el medicamento, reutilizando versiones utilizadas para quimioterapia o solicitando nuevas formulaciones en farmacias especializadas .

Muchos investigadores coinciden en que el fármaco requiere estudios adicionales, especialmente en pacientes con deficiencia de folato (vitamina B9) en el cerebro, que podría estar relacionada con el autismo. Sin embargo, por ahora, afirman, solo debería administrarse en ensayos clínicos cuidadosamente controlados.

“Solemos decir que nuestra labor es mantenernos dentro de los límites”, afirmó el Dr. Lawrence Gray, especialista en desarrollo pediátrico de la Universidad Northwestern. “Cuando las personas deciden simplemente salirse de las directrices actuales, se salen de ellas. Y nadie sabe qué va a pasar”.

La evidencia sobre la leucovorina no está resuelta

El argumento a favor del uso de leucovorina en el autismo comienza con la ciencia establecida, pero rápidamente se adentra en un terreno incierto.

Al metabolizarse, el fármaco se convierte en folato, esencial para un desarrollo prenatal saludable y se recomienda antes y durante el embarazo. Sin embargo, se sabe mucho menos sobre su función después del parto.

El tema llamó la atención de Frye y otros hace más de 20 años, cuando una investigación sugirió que algunas personas con autismo tenían niveles bajos de folato en el cerebro debido a anticuerpos que bloqueaban la absorción de la vitamina.

Sin embargo, la teoría que vinculaba el autismo con los niveles de folato fue prácticamente abandonada después de que las investigaciones demostraran que los hermanos de personas con autismo también pueden tener niveles bajos de folatos sin presentar síntomas de la enfermedad.

“Sinceramente, pensé que esta teoría sobre el autismo había desaparecido y me sorprendió ver su resurgimiento”, dijo Mandell.

En 2018, Frye y sus colegas publicaron un estudio de 48 niños en el que aquellos que tomaron leucovorina obtuvieron mejores resultados en varias medidas del lenguaje que aquellos que tomaron un placebo.

Cuatro estudios pequeños en otros países, incluidos China e Irán, mostraron resultados similares, aunque utilizaron diferentes dosis, métricas y análisis estadísticos, lo que los investigadores consideran problemático.

Frye luchó para conseguir financiación para continuar dentro del sistema académico tradicional.

“Decidí dejar el ámbito académico para ser más innovador y realmente hacer algunas de estas cosas”, dijo.

Los investigadores vieron una oportunidad para acercarse a los principales funcionarios de salud de Trump

A principios de este año, Frye y varios otros investigadores formaron una nueva entidad, la Coalición de Descubrimiento del Autismo, para presentar su trabajo a los funcionarios de la administración Trump, incluido el Secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr.

"Después de que Kennedy llegó, pensamos que sería de esperar que fueran amigables con los científicos del autismo", dijo.

Una reunión en agosto con el director de los Institutos Nacionales de Salud, Jay Bhattacharya, rápidamente condujo a más discusiones con la Administración de Alimentos y Medicamentos sobre la posibilidad de probar una versión patentada y purificada de leucovorina.

Una nueva formulación de un fármaco con décadas de antigüedad implicaría nuevas patentes, lo que permitiría a Frye y a su compañía farmacéutica aún por formar cobrar mucho más que los genéricos baratos que hay actualmente en el mercado.

“Tenemos muchos inversores que están entusiasmados con la leucovorina y quieren hacer algo de alta calidad para los niños con autismo”, dijo.

Pero el anuncio de la FDA del lunes podría haber echado por tierra ese plan. En lugar de presentar una nueva versión, la agencia dijo que simplemente actualizaría la etiqueta del medicamento genérico para mencionar su uso para aumentar los niveles de folato en el cerebro, incluso en pacientes con autismo. Se espera que esto anime a más médicos a recetarlo y a las aseguradoras a cubrirlo.

Los tratamientos prometedores para el autismo a menudo fracasan después de más estudios

Los especialistas que han pasado décadas tratando a pacientes autistas dicen que es importante proceder con cuidado.

Gray recuerda otros tratamientos experimentales que inicialmente parecían prometedores pero que fracasaron en estudios más amplios.

“Los estudios pequeños suelen encontrar poblaciones muy motivadas”, dijo Gray. “Pero cuando esas terapias se trasladan a estudios más amplios, los hallazgos positivos iniciales suelen desaparecer”.

Entre los desafíos que enfrenta la leucovorina está el no haber acuerdo sobre qué proporción de pacientes con autismo tienen los anticuerpos bloqueadores del folato a los que supuestamente se dirige el medicamento.

Frye analiza a sus pacientes para detectar anticuerpos mediante una prueba desarrollada en un laboratorio de la Universidad Estatal de Nueva York. Al igual que muchas pruebas especializadas, no ha sido revisada por la FDA.

Gray dice que la única forma de comprobar definitivamente la presencia de anticuerpos sería extrayendo líquido craneal de niños con autismo mediante una punción lumbar.

"Ese es un factor limitante importante a la hora de realizar estos grandes ensayos controlados aleatorios", dijo Gray.

Las fuentes en línea están impulsando el interés de los padres

Mientras la administración Trump debate acelerar la comercialización de la leucovorina, el interés en el fármaco continúa creciendo en Internet, incluso en foros y grupos de redes sociales para padres de niños con autismo .

Brian Noonan, de Phoenix, se enteró del medicamento a principios de este año después de preguntarle a ChatGPT cuáles eran las mejores opciones de medicamentos para el autismo para su hijo de 4 años.

La FDA nunca ha aprobado ningún medicamento para las causas subyacentes del autismo, pero el chatbot dirigió a Noonan a la investigación de Frye.

Después de una evaluación y un análisis de sangre confirmatorio, el niño comenzó a tomar una formulación del medicamento en una farmacia en junio.

Noonan dice que en cuestión de días vio una mejora en la capacidad de su hijo para hacer contacto visual y formar oraciones.

"No está curado, pero estas son solo áreas de mejora", dijo Noonan. "Ha sido un gran avance para nosotros".

El Departamento de Salud y Ciencia de Associated Press recibe apoyo del Grupo de Medios Científicos y Educativos del Instituto Médico Howard Hughes y de la Fundación Robert Wood Johnson. AP es la única responsable de todo el contenido.

MATEO PERRONE cubre la intersección de la medicina, los negocios y las políticas sanitarias. Reside en Washington.

(Foto AP/Mark Schiefelbein)